真实世界研究（Real-world Study， RWS）是从1992年正式提出循证的概念，至现在超过20年，深刻影响医学临床实践与医学研究。指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更广大受试人群）的基础上，在真实医疗过程中，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，在广泛真实医疗过程中评价干预措施的外部有效性和安全性。真实世界研究不仅仅是“观察性研究”，也包括干预性研究。虽然真实世界研究的定义还要发展，但是其理想目的是一致的：临床研究的结果与临床实际（真实世界环境）保持一致，包括医生与患者在内的主观感受与客观指标。真实世界研究产生的证据，能直接应用于临床实践。所以，真实世界研究的证据在未来一定会成为主流证据源之一。虽然真实世界研究有那么多好处，但是也存在一些难题：真实世界研究一般不是以药品为中心，而是以患者为中心，收集数据难度高，工作量庞大，数据异质性强，对统计方法的要求比传统研究更高，多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级受到挑战